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グラクソ・スミスクライン、稀少疾患治療薬の研究・開発に特化したユニットを設立 |
2010-02-12 |
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2010年2月4日英国ロンドン発
グラクソ・スミスクラインplc(本社ロンドン、以下GSK)は、稀少疾患治療薬の開発・製品化に特化した独立したユニットを新たに設立したことを発表しました。
現在までに5,500以上の稀少疾患が特定されていますが1、うち治療が確立されている疾患は10％以下であり2多くの満たされていない医療ニーズが存在します。各疾患は稀少ですが、その数から人口の6～8％が3罹患している可能性があることを意味します。多くの疾患は遺伝的なもので小児期に発症し、生涯に渡り衰弱が伴い早死をもたらします。
小規模な体制の下、アジア・パシフィック/日本 ファーマスーティカルズ・プレジデントおよびグラクソ・スミスクライン株式会社代表取締役会長のマーク・デュノワイエがこの新たな事業をリードし、GSKの創薬研究シニア・バイス・プレジデントのパトリック・ヴァランスと密に連携します。同ユニットは、GSKの既存能力やパートナーシップを活用しさらなるライセンスインの機会を確立していきます。
すでに2009年にGSKは、稀少疾患を専門とするProsensa社と日本ケミカルリサーチ株式会社と戦略的提携を結びました。
2009年10月に発表されたProsensa社との提携は、核酸をベースにした治療に焦点を当て、満たされない大きな医療ニーズが存在する疾患の遺伝子発現を修正することに取り組んでいます。提携には、特異的で異なる集団のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の治療を目的とした4つのRNA化合物が含まれます。
生理活性物質の開発と生産を行っている日本ケミカルリサーチ株式会社との提携では、承認されればハンター症候群、ファブリー病やゴーシュ病などの稀少疾患治療薬となり得る複数の治療用酵素の世界的権利をGSKが取得しました。
GSKのアジア・パシフィック/日本 ファーマスーティカルズ・プレジデントおよびグラクソ・スミスクライン株式会社代表取締役会長のマーク・デュノワイエは次の通りコメントしています。「稀少疾患治療薬を患者さんに届けるためには従来の創薬研究に加えて他の機会を模索する必要があります。この補完的アプローチは、GSKが有する世界的な専門性と外部のスペシャリストとの力を結集するものです。この新たなユニットは、高い医療ニーズがあるにもかかわらず十分に治療を受けていない患者さんに対して複数の治療を届ける可能性を秘めています。」
GSKの創薬研究シニア・バイス・プレジデントのパトリック・ヴァランスは次の通り述べています。「この新たな分野への参入は、より多く価値のある製品を届け、成功率の高い分野に注力することで研究開発の投資収益率を高めるというGSKの戦略の一環です。稀少疾患はその定義が明確で臨床試験が小規模で強固なエンドポイントを有していることから治療薬の創薬・開発に伴うリスクは一般的に他の疾患と比べて低くなっています。多くの場合、分子標的が分かっており、専門医師による診断も容易です。」
＜Reference＞
- http://www.orpha.net/; portal for rare diseases and orphan drugs
- http://www.fda.gov/; analysis of approved therapies (249 in the US since 1983) vs. known rare diseases
- “Rare Diseases: Understanding this Public Health Priority.” European Organisation for Rare Diseases, November 2005
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